70 personen met mucoviscidose wachten nog steeds op de terugbetaling van het medicijn Kaftrio
‘Julie staat voor de 120 belangrijkste dagen uit haar leven maar ze kan zelf niets doen.’
Mucovereniging vraagt minister Vandenbroucke en het bedrijf Vertex om tot een spoedig akkoord te komen
Sinds 1 september 2022 wordt Kaftrio terugbetaald voor personen vanaf 12 jaar met de meest voorkomende mutatie. Later werd dit uitgebreid naar kinderen vanaf 2 jaar, eveneens met deze mutatie. Dit geneesmiddel betekende een grote doorbraak in de behandeling van muco dankzij de duidelijke verbetering van onder meer de longfunctie en de levenskwaliteit. In 2025 gaf het Europees Geneesmiddelenbureau ook groen licht voor het gebruik van Kaftrio bij een brede groep mensen zonder de meest voorkomende mutatie, met inbegrip van zeldzame mutaties. Daarmee komt bijna iedereen met muco, behalve mensen met twee stopmutaties, in aanmerking voor behandeling.
In de meeste van onze buurlanden hebben personen met zeldzamere mutaties ondertussen toegang tot Kaftrio (zie kaartje). In België, door het mislukken van de onderhandelingen in mei 2025, is dat niet het geval. De fabrikant startte daarop een nieuwe procedure. Als je weet dat zo'n procedure al gauw een jaar duurt, dan begrijp je dat de teleurstelling groot was bij die 70 mensen die al zo lang wachten. In Frankrijk hebben lotgenoten met zeldzamere mutaties immers al 2 jaar toegang tot het geneesmiddel nadat de artsen en onderzoekers samen met de Franse overheid en de patiëntenvereniging zelf een studie hadden opgezet voor deze groep.
70 personnes atteintes de mucoviscidose attendent toujours le remboursement du médicament Kaftrio
« Julie est face aux 120 jours les plus importants de sa vie, mais elle ne peut rien faire elle-même. »
L’Association Muco demande au ministre Vandenbroucke et à l’entreprise Vertex de parvenir rapidement à un accord.
Depuis le 1er septembre 2022, Kaftrio est remboursé pour les personnes âgées de 12 ans et plus présentant la mutation la plus fréquente. Par la suite, ce remboursement a été étendu aux enfants à partir de 2 ans, également porteurs de cette mutation. Ce médicament a représenté une avancée majeure dans le traitement de la mucoviscidose, notamment grâce à une amélioration significative de la fonction pulmonaire et de la qualité de vie. En 2025, l’Agence européenne des médicaments a également donné son feu vert à l’utilisation de Kaftrio pour un large groupe de personnes ne présentant pas cette mutation la plus fréquente, y compris des mutations rares. Ainsi, presque toutes les personnes atteintes de mucoviscidose — à l’exception de celles ayant deux ‘mutations stop’ — peuvent bénéficier du traitement.
Dans la plupart de nos pays voisins, les personnes porteuses de mutations plus rares ont désormais accès à Kaftrio (voir carte). Mais en Belgique, en raison de l’échec des négociations en mai 2025, ce n’est toujours pas le cas. Le fabricant a alors entamé une nouvelle procédure. Sachant qu’une telle procédure peut facilement durer un an, on comprend la grande déception des 70 personnes qui attendent déjà depuis si longtemps. En France, les patients atteints de mutations rares ont déjà accès au médicament depuis deux ans, après que médecins et chercheurs, en collaboration avec les autorités françaises et leur association de patients, ont eux-mêmes mis en place une étude pour ce groupe.
Caroline Cambré, de Stabroek, maman de Julie, est désespérée : « Nous attendons depuis des années une solution pour Julie, une solution qui existe pourtant… le médicament Kaftrio. J’ai appris que les négociations étaient entrées dans une phase cruciale. Le fabricant et le ministre disposent de 120 jours pour parvenir à un accord. Cela devrait tout de même suffire ? »
Stefan Joris, directeur de l’Association Muco, résume la situation ainsi : « Un temps précieux a été perdu. Les personnes atteintes de mucoviscidose ne peuvent vraiment plus se permettre un nouvel échec. Les lésions pulmonaires qu’elles ont subies sont irréversibles. Entre-temps, un second médicament, Alyftrek, est déjà arrivé sur le marché et est également prescrit pour ces mutations rares. La science avance donc à grands pas, mais pour les patients de notre pays, le temps semble s’être arrêté. Dans de nombreux pays voisins, un système de remboursement existe déjà pour Alyftrek. Nous appelons dès lors le fabricant et les autorités à prendre leurs responsabilités pour offrir à tous les Belges atteints de mucoviscidose le meilleur traitement possible, comme c’est le cas chez nos pays voisins. »
Het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex onderhandelt al meer dan een jaar met het kabinet van Volksgezondheid om tot een akkoord te komen over de terugbetaling van Kaftrio, een revolutionair geneesmiddel voor muco-patiënten. Op donderdag 30/6/2022 besliste Vertex de onderhandelingstafel met onze minister van Volksgezondheid Vandenbroucke te verlaten. Dit nieuws sloeg in als een bom (zie persbericht van de Mucovereniging van 1/7/2022 hieronder).
Op 5/7/22 deelde het kabinet van minister Vandenbroucke mee dat de onderhandelingen met Vertex nog aan de gang zijn. Op 15/7/2022 was het eindelijk zover en is de beslissing gevallen om het geneesmiddel Kaftrio in België terug te betalen. Fantastisch nieuws voor een groot deel van de muco gemeenschap.Bekijk hieronder de officiële persberichten.
Persbericht 15/7/2022
Er is een akkoord! Mucogeneesmiddel Kaftrio wordt terugbetaald.Wat een opluchting.
Na de terugtrekking van het Kaftrio-dossier door de fabrikant Vertex op 30 juni 2022, ging er een golf van verontwaardiging door de mucogemeenschap. Het protest zorgde ervoor dat de fabrikant en het kabinet van minister Vandenbroucke hun onderhandelingen hervatten en dat er terug wat hoop was voor mensen met muco. Vijftien dagen later is de nachtmerrie voorbij.Zo’n 800 personen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del mutatie zullen toegang krijgen tot Kaftrio.
De mucocentra zullen in de komende weken de nodige stappen zetten om hun patiënten te informeren en de ziekenhuisapotheken te voorzien van het medicijn. Hiermee gaat de behandeling van een grote groep van mensen met muco een nieuw tijdperk in. Deze zal vanaf nu niet meer louter gericht zijn op het verlichten van de symptomen, maar ook echt de ziekte aanpakken op eiwitniveau waardoor mensen minder symptomen zullen ervaren: hun longfunctie zal verbeteren, het aantal ziekenhuisopnames zal dalen, het aantal antibioticakuren zal verminderen, enz. Ze zullen meer energie hebben en beter kunnen presteren op school en op het werk. En ze zullen meer toekomstplannen kunnen maken want hun levensverwachting zal toenemen.
Dit terugbetalingsakkoord is geen eindpunt. In eerste instantie kijken we uit naar het Kaftrio-dossier voor kinderen van 6 tot en met 11 jaar met minstens één F508del mutatie. Dat werd op 14 februari 2022 ingediend. Als alles goed gaat dan valt de beslissing hierrond tegen het einde van het jaar. Ook voor deze groep is toegang tot het geneesmiddel essentieel. Daarnaast zullen we met dezelfde energie opkomen voor alle mensen met muco die niet in aanmerking komen voor Kaftrio omdat ze een andere mutatie hebben of gewoonweg minder goed reageren op het geneesmiddel. Ook de groep van getransplanteerde personen met muco komt niet in aanmerking voor het geneesmiddel. De uitdagingen blijven groot maar het succes van vandaag is een stevige aanmoediging om door te gaan. Tot mucoviscidose uit de wereld is.
Tot slot willen we alle partijen danken die hebben bijgedragen tot dit resultaat: de mensen met muco, hun families, sympathisanten en schenkers. De pers die aandacht schonk aan het thema, de politici die hun schouders onder de zaak hebben gezet en de onderhandelaars die uiteindelijk een akkoord konden sluiten.
Persbericht 11/07/2022
Lancering van de campagne #sickofwaiting, de “campagne van de laatste kans” van de Mucovereniging
Afgelopen weekend lanceerde de Mucovereniging haar ‘campagne van de laatste kans’ onder de noemer #sickofwaiting (www.sickofwaiting.be). Het roept haar leden, mensen met muco, hun families, vrienden, kennissen… op om korte video’s te maken waarin ze hun ongenoegen uiten over een dreigende mislukking van de onderhandelingen over een nieuw en bijzonder efficiënt geneesmiddel, Kaftrio genaamd. Die onderhandelingen gaan hun laatste fase in. Het is erop of eronder. Geen akkoord zou een aanslag zijn op de gezondheid van mensen met muco.
Na de terugtrekking van het Kaftrio-dossier door de fabrikant Vertex op 30 juni 2022, volgde een golf van verontwaardiging in de mucogemeenschap. Het protest zorgde ervoor dat de fabrikant en het kabinet van minister Vandenbroucke hun onderhandelingen hebben hervat en dat er terug wat hoop is.
Dat we vandaag, samen met mensen met muco, tot het uiterste moeten gaan om toegang te krijgen tot een levensbelangrijk geneesmiddel is onaanvaardbaar. Mucoviscidose is een ernstige levensbedreigende ziekte. Ermee leven vraagt veerkracht, discipline en alle energie waarover een persoon met muco beschikt. Deze mistoestanden maken hen enkel zieker. We zijn dan ook letterlijk, sick of waiting.
De effecten van het geneesmiddel zijn nochtans bekend: het verbetert de longfunctie, zorgt voor een daling van de opstoten, vermindert de nood aan antibiotica (en ziekenhuisopnames), verbetert de voedingstoestand, en geeft de personen met mucoviscidose een betere levenskwaliteit. Registratiegegevens uit de VS, waar het geneesmiddel reeds sedert oktober 2019 beschikbaar is, tonen bovendien een afname van het aantal sterftegevallen aan en dus een stijgende levensverwachting.
In deze ‘campagne van de laatste kans’ vragen we iedereen die zich betrokken voelt bij het lot van mensen met muco om een korte video te maken en zo de onderhandelaars te wijzen op hun verantwoordelijkheid. De onderhandelingen gaan de laatste fase in. Het is erop of eronder.
Zie ook het filmpje hier van de lancering van de campagne.
#Sickofwaiting
Persbericht 1/7/2022
Bijzonder slecht nieuws voor mensen met muco: nieuw geneesmiddel wordt niet terugbetaald
Het bedrijf Vertex trok op 30 juni 2022 de stekker uit de onderhandelingen met het ministerie van Volksgezondheid over het nieuwe geneesmiddel Kaftrio. Het vroegtijdig terugtrekken van het dossier door de fabrikant betekent dat er geen terugbetaling komt van Kaftrio voor mensen met muco.
Kaftrio is nochtans een bijzonder effectief geneesmiddel: het verbetert de longfunctie, zorgt voor een daling van de ziekteopstoten (en ziekenhuisopnames), vermindert het aantal antibioticakuren, doet de levensverwachting toenemen, geeft de mucopatiënt meer energie (school, werk),… Deze beslissing komt bij de Belgische mucogemeenschap dan ook binnen als een donderslag bij heldere hemel. Ze is onmenselijk en onaanvaardbaar. Het feit dat er in al de ons omringende landen reeds een akkoord bestaat maakt het alleen maar ondraaglijker.
Het bedrijf Vertex trok op 30 juni 2022 de stekker uit de onderhandelingen met het ministerie van Volksgezondheid over het nieuwe geneesmiddel Kaftrio. Eind juli 2021, ongeveer een jaar geleden, diende het een terugbetalingsdossier voor Kaftrio in voor mensen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del mutatie. Op 14 februari volgde een tweede dossier, nu voor kinderen van 6 tot en met 11 jaar met minstens één F508del mutatie. Begin mei 2022 gaf minister Vandenbroucke als antwoord op een parlementaire vraag dat er uiterlijk in juli 2022 een beslissing zou komen over de terugbetaling van Kaftrio voor mensen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del mutatie.
Het vroegtijdig terugtrekken van de dossiers door de fabrikant betekent dat er geen akkoord komt in de maand juli en dus ook geen terugbetaling van Kaftrio voor mensen met muco. Niet voor 12+ maar ook niet voor 6-11 jaar. De 300 dagen lange procedure moet helemaal opnieuw beginnen, van vooraf aan. Deze beslissing komt bij de Belgische mucogemeenschap binnen als een donderslag bij heldere hemel. Ze is onmenselijk en onaanvaardbaar. Het feit dat er in al de ons omringende landen reeds een akkoord bestaat maakt het alleen maar ondraaglijker.
De mislukking heeft grote gevolgen voor de gezondheidstoestand van honderden mensen met muco in ons land. Zowel Vertex als het ministerie van Volksgezondheid kennen de gevolgen, zowel op het vlak van de levenskwaliteit en de levensverwachting. Je zou bijgevolg kunnen spreken over ‘schuldig verzuim’. Mucoviscidose is een ernstige levensbedreigende ziekte. Ermee leven vraagt veerkracht, discipline en alle energie waarover een persoon met muco beschikt.
Onze boodschap voor de onderhandelaars is eenvoudig en duidelijk: neem jullie verantwoordelijkheid, ga terug rond de tafel zitten en zorg voor een akkoord. Zo snel mogelijk. Verstop jullie niet achter regels, procedures of een geheimhoudingsplicht. Mensen met muco aanvaarden een nieuw lang proces vol onzekerheid, stress, wanhoop,… niet meer. Het wachten heeft lang genoeg geduurd.
#Sickofwaiting